在日常语言中，功效和有效性基本上可以互换。如果您搜索功效的定义，则会得到以下信息： 产生预期或预期结果的能力。进行相同的有效性检查，您会发现： 某种事物成功产生期望结果的程度. 非常相似，对不对？但是，在讨论研究时，有效性和功效代表了两种不同的科学方法，需要 语言精确。两者之间的区别在于试验旨在回答什么问题以及如何设计。

功效试验（有时称为解释性试验）与以下问题有关：“所研究的干预措施是否在受控环境中具有实际效果？”为了自信地回答这个问题，必须以最大化内部有效性的方式设计试验。为此，设计必须具有严格的纳入/排除标准以获得同质样品，以标准化方式提供的严格治疗方案以及未治疗和/或安慰剂组作为对照。使用这些设计参数，您最好能够减少 噪声 为了检测治疗方法 信号 （或缺少）。但是，要达到证明功效所需的内部有效性水平，您必须牺牲一些外部有效性。可以将内部有效性和外部有效性想象为一个跷跷板。随着一个上升，另一个必须下降。功效试验通常具有较低的外部有效性，因此很难知道治疗效果是否以及如何推广到实际临床实践中。

功效试验的一个很好的例子是Lorimer Moseley博士的“分级运动图像（GMI）对于长期存在的复杂区域性疼痛综合征有效：一项随机对照试验。” Moseley博士研究了一个非常特殊的人群，即腕部骨折后上肢CRPS1的人群，其治疗方案严格，由一名临床医生（本人）以标准化方式提供。将实验组与本质上是等待名单的对照组进行比较，以最好地捕获GMI的效果。 Moseley的试验证明，对于手腕骨折后患有CRPS1的人，GMI程序有效。但是，这些结果可能不会推广到脚部患有CRPS1的人或脑血管意外后患有CRPS1的人。如果程序的执行频率不同，或者程序是由未经Moseley博士训练有素的人员交付的，则效果可能也会发生变化。

有效性试验（有时称为实用试验）与确定类似于真实临床实践的环境中的干预效果有关。这意味着要考虑变量，例如依从性，资源的可用性，临床医生之间的差异，患者的变异性和其他因素。为此，必须将这些务实的试验设计为最大化外部有效性。具有较高外部有效性的试验的典型特征包括广泛的纳入标准，对试验中治疗的临床医生的最小限制，允许进行多式联运治疗以及在不同的临床环境中使用几种不同的治疗师。在有效性试验中，通常将实验干预的结果与当前的护理标准进行比较，而不是与安慰剂或不进行治疗的组进行比较。这种比较有效性的设计可以最好地告诉我们，一种新疗法是否比同等干预措施效果更好。

Cook等人的“早期使用推力操纵与非推力操纵：一项随机临床试验”是出色的 务实审判的例子。该试验从16家不同的门诊诊所收集了不同种类的样本，聘用了17名不同的临床医生，他们被允许根据临床决策选择最合适的推力或非推力技术，并在最初的两次就诊后纳入了量身定制的多模式治疗计划。这样的研究设计具有很高的外部有效性，这可以使临床医生相信结果可以推广到临床实践。但是，就像跷跷板一样，随着外部有效性的提高，内部有效性也必须降低。该试验告诉我们，推力和非推力技术具有可比性 效力，但是该试验无法告知我们任何一种技术都可以证明e效能。

在讨论功效和有效性试验时，可以近视得出以下结论： 更好。 他们只是问不同的问题。功效试验最适合用于研究新的干预措施，并阐明治疗是否有特定效果。因此，它们不能完全代表临床实践。这是故意的。有效性试验最适合捕获康复干预措施的多因素性质，并告知我们新疗法与当前可用干预措施和护理标准的比较。因此，他们无法确定单一干预的具体效果。这也是故意的。为了最好地指导我们的临床决策，我们需要两种研究方法。我们还必须敏锐地意识到每种方法的独特优势和局限性。

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